Medicamento de R$ 20 milhões é suspenso após morte de menino de 8 anos no Brasil ser investigada nos EUA
Produto para distrofia muscular de Duchenne está suspenso enquanto agência reavalia segurança
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) determinou a suspensão temporária do uso, distribuição e comercialização do medicamento Elevidys no Brasil. A decisão foi tomada após a divulgação de dados pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, que investiga três mortes associadas a terapias genéticas da mesma tecnologia, incluindo o óbito de uma criança no Brasil.
O Elevidys é uma terapia genética desenvolvida pela farmacêutica Sarepta Therapeutics para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, condição genética rara caracterizada por fraqueza muscular progressiva. O produto é comercializado no país pela Roche e pode custar até R$ 20 milhões.
A Anvisa esclareceu que todas as mortes relatadas ocorreram em contextos de uso não autorizado no Brasil. Desde dezembro de 2024, a terapia é aprovada em caráter excepcional apenas para pacientes pediátricos de 4 a 7 anos que conseguem andar e possuem mutação confirmada no gene DMD. Apesar disso, a suspensão foi adotada de forma preventiva enquanto a agência conduz análises adicionais em parceria com autoridades regulatórias internacionais.
Segundo comunicado da FDA, a morte mais recente ocorreu em 7 de junho e envolveu uma criança de oito anos. Outras duas mortes — de uma criança e de um adulto — também foram registradas. A agência americana solicitou a suspensão voluntária da distribuição do produto até a conclusão das investigações.
A FDA informou que os casos envolvem falência hepática aguda após administração de terapias genéticas da Sarepta com o vetor AAVrh74. Dois dos pacientes eram meninos com distrofia muscular de Duchenne em estágio avançado e o terceiro era um adulto com distrofia muscular de cinturas, tratado em ensaio clínico com uma terapia experimental.
Em nota, a Roche afirmou que, no caso registrado no Brasil, o médico responsável avaliou não haver relação entre o uso da Elevidys e o óbito da criança. A empresa também ressaltou que, entre os cerca de 760 pacientes deambuladores já tratados com a terapia, não foram identificadas mortes relacionadas ao medicamento. A farmacêutica declarou que o perfil benefício-risco segue positivo com base nos dados disponíveis e que mantém diálogo com a Anvisa e demais autoridades regulatórias.
A Sarepta Therapeutics reforçou, em nota, que a segurança dos pacientes é prioridade e que está colaborando com os órgãos reguladores. A empresa destacou que a Elevidys é atualmente a única terapia gênica aprovada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A Elevidys é aplicada por infusão intravenosa em dose única. Na última sexta-feira (25), a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), por meio do Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), recomendou que não fosse concedida autorização para a comercialização da substância na Europa. A Roche lamentou a decisão. O produto havia sido aprovado pela FDA em junho de 2023.
*Texto reescrito com o auxílio do Chat GPT e revisado por nossa equipe
