Um menino de 3 anos tinha hepatoblastoma, um câncer de fígado que atinge principalmente crianças. A doença se espalhou para os pulmões e parou de responder à quimioterapia. Ele já havia passado por três linhas de quimioterapia, pela retirada do tumor primário no fígado e por duas cirurgias para remover metástases pulmonares. Mesmo assim, uma nova metástase apareceu no pulmão.

Sem alternativas, a criança foi incluída no estudo CARE, um ensaio clínico de fase 1 que testa uma terapia experimental com células CAR-T contra tumores sólidos. A CAR-T usa células T do sistema imunológico, modificadas em laboratório para reconhecer e atacar células cancerígenas. A estratégia já é usada em alguns cânceres do sangue, mas seu uso contra tumores sólidos ainda enfrenta limitações.

Regressão do câncer

No caso do menino, as células foram programadas para reconhecer a glicana-3, proteína presente em níveis elevados no hepatoblastoma. Também foram modificadas para produzir interleucina-15 e interleucina-21, que ajudam a regular a resposta imunológica.

A criança recebeu duas infusões com intervalo de oito semanas. Após a primeira, houve resposta parcial. Depois da segunda, os exames mostraram regressão completa da doença metastática. A resposta completa permanecia por pelo menos 12 meses, segundo o relato publicado em 9 de setembro no New England Journal of Medicine.

Apesar do resultado, a terapia continua experimental. O artigo descreve o caso de apenas uma criança e não permite concluir que o tratamento terá o mesmo efeito em outros pacientes. O CARE é um ensaio de fase 1, etapa inicial de testes em seres humanos.