Cientistas criaram uma nova terapia genética injetável capaz de recuperar a audição em pacientes com surdez hereditária causada por mutações no gene OTOF. A pesquisa, publicado na revista Nature Medicine, incluiu 10 participantes com idades entre 1 e 24 anos, todos com alterações nesse gene, que é fundamental para a produção da otoferlina — proteína responsável pela transmissão dos sinais sonoros do ouvido interno ao cérebro.
Quando essa proteína está ausente ou defeituosa, ocorre a interrupção da comunicação entre as células ciliadas e o nervo auditivo, resultando em perda auditiva. O tratamento utiliza um vetor viral adenoassociado (AAV) para inserir uma cópia funcional do gene OTOF diretamente no ouvido interno.
Tratamento para audição
Seis meses após a aplicação do tratamento, o limiar auditivo médio dos pacientes caiu significativamente, de 106 decibéis — nível similar ao ruído de uma motocicleta — para cerca de 52 decibéis, equivalente a uma conversa comum. Os benefícios foram mais evidentes em crianças entre 5 e 8 anos, ressaltando a importância da intervenção precoce.
Destaque para o caso de uma menina de 7 anos que recuperou quase totalmente a audição, conseguindo falar com a mãe apenas alguns meses após o procedimento. Até o momento, a terapia demonstrou boa tolerabilidade, sem efeitos adversos graves; a principal reação observada foi uma diminuição temporária nos níveis de neutrófilos, um tipo de glóbulo branco.
Aplicações futuras
Ao contrário dos implantes cocleares, que apenas facilitam a percepção dos sons, esta terapia visa restaurar a função auditiva de forma natural. O monitoramento dos pacientes continua em andamento para avaliar a longevidade dos resultados obtidos.
Esse progresso amplia os efeitos positivos previamente alcançados em crianças na China, abrangendo agora também adolescentes e adultos. Os pesquisadores planejam estender a técnica para outras mutações genéticas relacionadas à surdez, como GJB2 e TMC1, que são mais complexas, mas já mostraram resultados promissores em estudos com animais. Espera-se que, no futuro, diferentes tipos de surdez genética possam ser tratados por meio dessas terapias genéticas.
