Um novo passo no tratamento da hemofilia foi dado no Brasil após a aprovação de um medicamento inovador pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária.
A liberação do remédio representa uma alternativa terapêutica promissora para pacientes que convivem com a doença, conhecida por causar sangramentos frequentes e difíceis de controlar.
O medicamento aprovado se chama Qfitlia (fitusirana sódica) e foi desenvolvido para prevenir ou reduzir episódios hemorrágicos em pessoas com hemofilia A ou hemofilia B.
O tratamento poderá ser utilizado por adultos e adolescentes a partir de 12 anos, inclusive em pacientes que apresentam inibidores dos fatores de coagulação.
A autorização do registro foi concedida à farmacêutica Sanofi Medley e publicada oficialmente no Diário Oficial da União, consolidando a chegada da nova terapia ao país.
Como o medicamento atua no organismo
O objetivo principal do novo medicamento é ajudar a controlar um dos maiores desafios enfrentados por pessoas com hemofilia: os sangramentos recorrentes.
A doença compromete o processo natural de coagulação do sangue, o que faz com que o organismo tenha dificuldade para estancar ferimentos ou hemorragias internas.
O fitusirana atua regulando proteínas envolvidas na coagulação, ajudando o corpo a restaurar o equilíbrio do sistema responsável por interromper sangramentos. Dessa forma, o tratamento pode reduzir significativamente a frequência de episódios hemorrágicos e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
Esse tipo de terapia moderna faz parte de uma nova geração de medicamentos que buscam diminuir a dependência de aplicações frequentes e oferecer maior proteção contra sangramentos espontâneos.
Entendendo o que é a hemofilia
A hemofilia é uma doença genética rara que afeta o sistema de coagulação do sangue. Pessoas com essa condição apresentam deficiência em proteínas essenciais chamadas fatores de coagulação, responsáveis por formar coágulos que interrompem sangramentos.
Em situações normais, quando ocorre um corte ou lesão, o organismo inicia um processo em cadeia: primeiro as plaquetas formam uma espécie de tampão temporário e, em seguida, entram em ação os fatores de coagulação que fortalecem esse bloqueio até que o tecido cicatrize.
Nos pacientes com hemofilia, essa sequência não se completa. Como um dos fatores está ausente ou reduzido, o processo começa, mas não termina de forma eficiente, fazendo com que o sangramento continue por mais tempo.
Tipos mais comuns da doença
Existem dois tipos principais de hemofilia, classificados de acordo com o fator de coagulação afetado.
A hemofilia A ocorre quando há deficiência do fator VIII. Esse é o tipo mais frequente da doença e corresponde a cerca de 80% dos casos registrados no mundo. Já a hemofilia B está associada à falta do fator IX, outra proteína essencial para o processo de coagulação sanguínea.
Embora os sintomas sejam semelhantes nas duas formas, o tratamento precisa ser específico para cada tipo, pois envolve a reposição do fator de coagulação que está ausente no organismo.
Origem genética e transmissão da hemofilia
A hemofilia é causada por uma mutação genética localizada no cromossomo X. Por causa dessa característica, a doença ocorre com muito mais frequência em homens.
Isso acontece porque os homens possuem apenas um cromossomo X. Se esse cromossomo apresentar a mutação, a doença se manifesta diretamente.
As mulheres, por outro lado, possuem dois cromossomos X. Na maioria dos casos, quando apenas um deles apresenta a alteração genética, o outro consegue compensar a deficiência. Assim, muitas mulheres se tornam portadoras do gene sem desenvolver os sintomas, mas podem transmiti-lo aos filhos.
Sangramentos podem ocorrer sem trauma aparente
A gravidade da hemofilia depende da quantidade de fator de coagulação presente no sangue. Quanto menor o nível dessa proteína, maior o risco de sangramentos.
Nos casos mais graves, as hemorragias podem ocorrer espontaneamente, sem qualquer trauma visível. Já nas formas mais leves, os sangramentos costumam aparecer após cortes, quedas ou procedimentos cirúrgicos.
Além dos ferimentos externos, um problema comum é o sangramento dentro das articulações, principalmente em joelhos, cotovelos e tornozelos. Com o tempo, esses episódios repetidos podem provocar dor crônica, inflamações e até limitações permanentes de movimento.
Diagnóstico costuma ocorrer ainda na infância
Em muitos casos, os primeiros sinais da doença aparecem ainda na infância. Pais e médicos podem suspeitar da condição quando a criança apresenta hematomas grandes após pequenas quedas ou quando sangramentos demoram muito para parar.
A confirmação do diagnóstico é feita por exames laboratoriais que avaliam os níveis dos fatores de coagulação no sangue.
Com o diagnóstico precoce, é possível iniciar o tratamento adequado e reduzir significativamente o risco de complicações ao longo da vida.
Quantas pessoas vivem com hemofilia no Brasil
Dados divulgados pelo Ministério da Saúde em 2024 indicam que mais de 14 mil pessoas vivem com hemofilia no país. Desse total, cerca de 11.863 pacientes têm hemofilia A, enquanto aproximadamente 2.339 convivem com hemofilia B.
Esses números mostram a importância de ampliar o acesso a terapias modernas, capazes de reduzir sangramentos e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
Novas terapias aumentam as expectativas de tratamento
Historicamente, o tratamento da hemofilia baseia-se na reposição do fator de coagulação ausente, geralmente administrado por meio de infusões intravenosas.
Nos últimos anos, porém, a medicina tem avançado no desenvolvimento de novas abordagens terapêuticas, como anticorpos monoclonais e medicamentos de ação prolongada.
Essas tecnologias buscam tornar o tratamento mais prático, reduzir a frequência das aplicações e prevenir episódios hemorrágicos de forma mais eficaz.
A aprovação do novo medicamento representa mais um passo nesse processo de inovação, oferecendo novas possibilidades para pacientes que convivem com essa condição genética rara.
