O Sistema Único de Saúde (SUS), considerado uma das maiores redes públicas de saúde do mundo, dá um passo inédito na oferta de tratamentos de alta complexidade.
Pela primeira vez, a rede pública brasileira passa a disponibilizar uma terapia gênica voltada ao tratamento de uma condição raríssima e de alta gravidade: a distrofia muscular de Duchenne.
A decisão anunciada nesta semana marca um avanço na incorporação de tecnologias de ponta no SUS, evidenciando seu potencial de adaptação frente às demandas por tratamentos inovadores.
Ministério da Saúde libera terapia para doença extremamente rara no SUS
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara, que afeta principalmente meninos, provocando a degeneração progressiva dos músculos.
Causada por uma mutação no gene responsável pela produção da distrofina — proteína essencial para a integridade muscular —, a condição se manifesta ainda na infância e compromete, gradualmente, a mobilidade dos pacientes, podendo levar à perda total de movimentos e à falência de órgãos vitais.
Ainda sem cura, o foco do tratamento, que agora será oferecido pelo SUS, está em retardar a progressão dos sintomas e preservar ao máximo a qualidade de vida.
A novidade foi anunciada pelo Ministério da Saúde durante o mês dedicado à conscientização sobre doenças raras.
O órgão viabilizou a aplicação da terapia gênica Elevidys em dois pacientes atendidos pelo Hospital de Clínicas de Porto Alegre, referência nacional em doenças genéticas.
A ação foi desencadeada após decisão do Supremo Tribunal Federal (STF), que determinou o fornecimento do medicamento, importado e avaliado em cerca de R$ 11 milhões por dose.
O remédio age corrigindo parcialmente a mutação genética que causa a doença, com o objetivo de estabilizar ou desacelerar sua progressão.
Como será o tratamento no SUS
A aplicação no SUS exigiu uma complexa operação logística, desde a aquisição e transporte internacional até a preparação da equipe multiprofissional envolvida no procedimento.
O medicamento chegou ao Brasil vindo da Alemanha e precisou ser mantido a -80 °C durante toda a viagem.
No hospital, médicos, enfermeiros, farmacêuticos e fisioterapeutas passaram por treinamentos específicos para garantir a manipulação segura e eficaz da substância.
Com essa iniciativa, o SUS se posiciona na vanguarda da saúde pública global, mostrando-se capaz de oferecer tratamentos até então restritos a centros privados e a poucos países.
O Ministério da Saúde seguirá monitorando os pacientes e avaliando a eficácia do tratamento, etapa essencial para fundamentar futuras decisões sobre a ampliação da oferta dessa terapia na rede pública.
